• Los estudios clínicos ayudan a los investigadores a aprender sobre la seguridad de los tratamientos y cuán efectivos son para mejorar la salud de su bebé.
• Con frecuencia estos estudios ensayan medicamentos fuera de indicación (off label) que no están aprobados por la FDA para usar en bebés.  La mayoría de los medicamentos usados para bebés son de indicación no habitual.  
• Usted puede ayudar a los investigadores a crear el estudio clínico y decirles qué es lo más importante, en su opinión, que deben aprender de él.
• Tener a su bebé en un estudio clínico no significa que el tratamiento surtirá efecto o que su bebé mejorará.
• Hable con el profesional de la salud de su bebé para averiguar sobre los beneficios y riesgos de estar en un estudio clínico.  

¿Qué son los estudios clínicos?

Los estudios clínicos son estudios de investigación que ayudan a los profesionales de la salud a entender si los tratamientos, incluyendo medicamentos y equipos médicos, son seguros y eficaces para ciertos trastornos de salud. Los estudios clínicos pueden demostrar si los tratamientos ayudan a la gente con problemas de salud, no les ayudan o si son perjudiciales. También sirven para que los investigadores descubran si un nuevo tipo de tratamiento es seguro o si surte efecto para ayudar a prevenir o tratar un problema de salud.

Existe una diferencia entre el estudio clínico y la atención médica normal que recibe su bebé. El estudio clínico no reemplaza la atención médica normal de su bebé. Incluso durante el estudio, el profesional de la salud habitual de su bebé lo sigue atendiendo para los chequeos y cuidado médico.

¿Cómo puede averiguar sobre estudios clínicos que pueden ayudar a su bebé?

Si su bebé tiene un problema médico, el profesional de la salud puede sugerir que intervenga en un estudio clínico. O usted puede buscar por su cuenta si hay estudios clínicos para el problema de su bebé en clinicaltrials.gov (en inglés).  Los estudios clínicos suelen estudiar tratamientos para condiciones de salud que afectan a los bebés, tales como:
•    Nacimiento prematuro. Es el que sucede temprano, antes de las 37 semanas de embarazo.
•    Bajo peso al nacer. Sucede cuando un bebé nace pesando menos de 5 libras y 8 onzas.
•    Problemas con los intestinos, como enterocolitis necrótica (también llamada NEC, por sus siglas en inglés). Los intestinos son tubos largos que forman parte del sistema digestivo del cuerpo, el cual está encargado de descomponer los alimentos.
•    Problemas de pulmones y respiración, como displasia broncopulmonar (también llamada BPD, por sus siglas en inglés)

Si su bebé tiene una de estas afecciones, hable con su profesional para ver si puede participar en un estudio clínico.

¿Por qué son importantes los estudios clínicos para los bebés?

Las condiciones de salud y sus tratamientos afectan a los bebés de distintas maneras que a los niños más grandes y a los adultos. No es posible utilizar la investigación efectuada con adultos y niños más grandes para tratar a los bebés. Con los estudios clínicos, los investigadores aprenden qué tratamientos surten mejor efecto para los bebés y cómo lograr que los tratamientos sean mejores y más seguros. Por ejemplo, el tipo y la cantidad de medicamento que necesita su bebé pueden depender de su edad, tamaño y desarrollo. Es posible que se necesiten dosis más bajas para los bebés y que se administren de distintas maneras como líquido, a través de una IV (sonda en una vena) o como inyección en el músculo del bebé. Los bebés también pueden necesitar equipos médicos más pequeños que para la gente más grande o bien equipos que se han modificado (cambiado) para que funcionen mejor con o en el cuerpo del bebé.

¿Qué son los medicamentos fuera de indicación y cómo se usan en los estudios clínicos?

La mayoría de los medicamentos que se usan para tratar a los bebés en la NICU son fuera de indicación y los estudios clínicos suelen ensayar el uso de esos medicamentos. "Fuera de indicación" (off label) significa que el medicamento está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (también llamada FDA, por sus siglas en inglés) para tratar ciertas condiciones de salud, pero no la condición por la que se está tratando a su bebé. Ejemplos del uso de un medicamento fuera de indicación:

• Usarlo para tratar a un grupo de personas para las que no está aprobado. Por ejemplo, un medicamento está aprobado para usar en adultos pero no en bebés.
• Usarlo de manera distinta. Por ejemplo, un medicamento está aprobado para usar como píldora, pero se administra como líquido.
• Usarlo en una cantidad diferente. Por ejemplo, un medicamento está aprobado para usar una vez por día, pero se administra cada 4 horas.

Si a su bebé se lo trata con un medicamento fuera de indicación, usted puede abogar por (solicitar) un estudio clínico que ponga a prueba el medicamento. Usted también puede ayudar a los investigadores a crear el estudio clínico y decirles cuáles son las cosas más importantes, en su opinión, que deben aprender de él. Por ejemplo, muchos estudios clínicos comparan distintos tipos de tratamientos para ciertas condiciones de salud, pero con frecuencia no se concentran en los resultados necesarios para conseguir que la FDA apruebe el uso del medicamento en bebés o niños. Además, la aprobación de la FDA no siempre incluye información sobre la seguridad y los efectos de los medicamentos en bebés y niños. Si su bebé está en un estudio clínico, puede preguntar si el estudio se centrará en estos aspectos para aprender lo más posible sobre los tratamientos que funcionan y para que se aprueben los medicamentos para usar en bebés (incluyendo prematuros) y niños.

Para más información si desea participar más en el estudio clínico de su bebé, hable con el profesional de la salud de su hijo o visite KIDS/iCAN (en inglés). La sigla KIDS significa "niños y familias impactando enfermedades a través de la ciencia"; iCAN es la International Children’s Advisory Network. Estos son grupos de padres y familias que desean mejorar la medicina y las investigaciones para los niños. Es importante que usted se informe sobre el estudio clínico de su bebé, qué están tratando de aprender de él los investigadores y cómo afectará la aprobación de la FDA de medicamentos para niños.

¿Cómo funcionan los estudios clínicos?

Si su hijo es menor de 18 años, usted debe dar su permiso para que participe en un estudio clínico. Antes de que su bebé participe en un estudio, los investigadores le darán información completa, incluyendo el propósito del estudio, los riesgos para su bebé y qué desean aprender sobre su bebé y su condición de salud.

Si usted está de acuerdo en que su bebé participe, tiene que dar su consentimiento informado. Eso significa que firma un formulario que dice que ha recibido toda la información sobre el estudio clínico, incluyendo el tipo de tratamiento que recibirá su bebé y los beneficios y riesgos que puede tener para la salud de su bebé. También significa que le han contestado todas las preguntas que tenga sobre el estudio, incluyendo preguntas sobre el costo. Es posible que el costo del estudio clínico (como costo de medicamentos y tratamiento) esté cubierto por su seguro médico, la organización que patrocina el estudio o la institución de investigación a cargo del estudio. Pregunte al profesional de su bebé o a un miembro del equipo de investigación si tiene preguntas sobre el costo del estudio.

Está bien si usted decide que su bebé no participe en un estudio clínico, y también puede sacarlo de un estudio en cualquier momento.

Los estudios clínicos están monitorizados (vigilados estrechamente) por estos grupos:

1. La FDA revisa todos los estudios clínicos que utilizan medicamentos nuevos u otros tratamientos. Se encarga de analizar los detalles del estudio y decide si puede aprobarse. También da consejos sobre la forma en que los investigadores deben conducir los estudios clínicos.
2. Una Junta de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB) es un grupo de personas que incluyen profesionales médicos, investigadores y miembros de la comunidad, que forman parte de una institución como una universidad u hospital. Todos los estudios clínicos con seres humanos, que ensayan medicamentos o equipos médicos regulados (controlados) por la FDA y financiados (reciben dinero) del gobierno federal deben ser analizados y aprobados por una IRB. Si su bebé está en un estudio clínico, la IRB ayuda a protegerlo al revisar el propósito del estudio, el riesgo y los beneficios para su bebé y cómo puede el estudio ayudar a mejorar la salud de su bebé. Para que se apruebe un estudio clínico, los riesgos deben ser mínimos (muy pequeños o pocos) y los beneficios deben sobrepasar los riesgos.
3. La Oficina para la Protección de los Seres Humanos en la Investigación (también llamada OHRP, por sus siglas en inglés). La OHRP protege a las personas que participan en la investigación (como un estudio clínico) que está haciendo el Departamento de Salud y Servicios Humanos (también llamado HHS, por sus siglas en inglés) o que tiene fondos proporcionados por el HHS. La OHRP ayuda a la gente a entender cómo se realiza la investigación para que pueda tomar la decisión de participar (o que su bebé participe) en un estudio clínico. También colabora con los investigadores para verificar que los estudios clínicos sigan las normas y leyes que protegen a los participantes.
4. Un Comité de Vigilancia de la Seguridad y de los Datos (también llamado DSMB, por sus siglas en inglés). Algunos estudios clínicos son revisados por un DSMB. Este es un grupo de expertos que controla un estudio clínico para verificar que sea seguro para los participantes. Puede recomendar cambios o suspender un estudio clínico si considera que los participantes corren riesgos.

Cada estudio clínico tiene un protocolo (conjunto de reglas) que explica qué sucede en el estudio. El protocolo incluye cosas como:

• La cantidad de personas en el estudio. La cantidad depende de lo que esté evaluando el estudio. Puede tener unos pocos participantes (20 o menos) o varios miles.
• Quién puede participar en el estudio clínico. Cada estudio tiene reglas sobre quién puede participar. Si incluye bebés, puede necesitar niños de una cierta edad, sexo o con una condición de salud particular.
• Los tipos de medicamentos y tratamiento recibidos por los participantes. El protocolo describe qué tipo de medicamentos y equipos se utilizarán en el estudio y con qué frecuencia se administrarán los medicamentos.
• Cuánto dura el estudio clínico. Dependiendo de lo que esté evaluando el estudio clínico, puede durar unos meses o varios años.

Durante el estudio, el profesional de la salud normal de su bebé lo sigue atendiendo. Otros profesionales de la salud que son parte del equipo de investigación que trabaja en el estudio clínico pueden también atender a su bebé. El equipo de investigación puede incluir médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud.  Cualquier miembro del equipo puede ayudarle a conseguir información sobre la condición de su bebé y a entender lo que sucede durante el estudio clínico. La salud de su bebé es siempre el enfoque más importante del estudio clínico y guía las decisiones que tome sobre la atención del niño.   

Se le pueden hacer más pruebas y chequeos médicos a su bebé que si no estuviera en el estudio clínico. Si decide que su bebé no participe en un estudio clínico, recibirá atención médica de sus profesionales de la salud normales.

Los estudios clínicos tienen fases que ayudan a los investigadores a aprender sobre la condición de salud de su bebé y cómo surten efecto los tratamientos. En las fases iniciales, los investigadores usan tratamientos en un número reducido de participantes. Las fases posteriores incluyen más participantes para que los investigadores puedan decidir si los tratamientos ayudan, no ayudan o perjudican a los participantes en comparación con otros tipos de tratamientos. En cada fase, los investigadores verifican si los tratamientos están surtiendo efecto, si son seguros y si hay efectos secundarios. El efecto secundario es el efecto de un tratamiento que no es el resultado planeado. Por ejemplo, su bebé puede tener un ritmo cardíaco rápido, diarrea o fatigarse (sentirse muy cansado) como efecto secundario del medicamento utilizado en el estudio clínico. Los efectos secundarios pueden ser distintos para cada bebé y dependen del tipo de tratamiento que se le dé.

¿Cuáles son los beneficios y los riesgos para su bebé si participa en un estudio clínico?

Los investigadores pueden aprender mucho con los estudios clínicos. Muchos estudios clínicos para bebés comparan tratamientos que ya se utilizan para descubrir cuál es más seguro y más beneficioso para su bebé. Sin embargo, tener a su bebé en un estudio clínico no significa con certeza que el tratamiento surtirá efecto o que su bebé mejorará. Hable con el profesional de la salud de su bebé sobre los estudios clínicos para ayudarle a decidir si es lo mejor para su familia.  

Los beneficios de tener a su bebé en un estudio clínico incluyen:

• A su bebé le pueden hacer un tratamiento que lo ayuda a mejorar.
• A su bebé le pueden hacer tipos nuevos de tratamientos que todavía no se ofrecen a todos.
• Los investigadores y profesionales de la salud monitorizan de cerca la condición de salud de su bebé.
• Su bebé puede ayudar a los investigadores a hallar tratamientos que beneficien a otros bebés con el mismo problema médico.

Los riesgos de tener a su bebé en un estudio clínico incluyen:

• Su bebé puede tener efectos secundarios del tratamiento. A veces los efectos secundarios pueden ser serios.
• El tratamiento que se está estudiando puede perjudicar a su bebé o puede no surtir efecto. En algunos casos, el tratamiento en un estudio clínico hasta puede empeorar la condición de su bebé.
• Es posible que el tratamiento no sea mejor del que ya le están haciendo.
• Su bebé puede necesitar más chequeos médicos que si no estuviera en un estudio clínico.

Para más información

• ClinicalTrials.gov (en inglés)
• KIDS/iCAN (en inglés)
• Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.
• OHRP (en inglés)

Revisado en abril de 2017